Amerykańskim naukowcom udało się skuteczne zademonstrować użycie metody edycji informacji w kodzie genetycznym DNA zwanej CRISPR w ludzkim embrionie. Inaczej mówiąc, usprawniono ludzki embrion za pomocą technologii przypominającej komputerowy paradygmat COPY/PASTE.

Jest to bardzo interesujące i prawdopodobnie rewolucyjne z dwóch powodów: pierwszy raz udało się tego dokonać na ludzkim embrionie, oraz wykorzystać do tego znany z innych genetycznych eksperymentów CRISPR, choć do tej pory niektórzy uważali, że ta metoda nie zadziała prawidłowo w przypadku edycji ludzkich embrionów.

Tego genetycznego przełomu udało się dokonać grupie naukowców pracujących na uczelni Oregon Health and Science w Portland, Oregon.

Projekt, zarządzany przez Shoukhrata Mitalipova, opiera się na zmianie informacji DNA w dużej ilości jednokomórkowych embrionów z wykorzystaniem rewolucyjnej metody CRISPR.

Shoukhrat Mitalipov jest pierwszym amerykańskim naukowcem, który potrafi skutecznie manipulować DNA ludzkich embrionów.

Do tej pory amerykańscy naukowcy mogli jedynie obserwować z zazdrością kontrowersyjne doniesienia naukowe od kolegów z Chin, gdzie udało się wcześniej dokonać podobnego przełomu edycji DNA ludzkiego embrionu.

Uważa się, że osiągnięcie Mitalipova wyznacza zupełnie nowy grunt pod kolejne tego typu projekty. Udało mu się nie tylko potwierdzić badanie na dużej ilości embrionów, ale jak wykazują eksperymenty, skutecznie i efektywnie naprawić wadliwe geny, które np. powodują choroby dziedziczne.

Oczywiście nie dopuszczono do kolejnych faz rozwoju takiego wyedytowanego embiorionu. Najstarsze embriony dożyły zaledwie kilku tygodni i nigdy nie zostały zaimplantowane w sztuczną macicę. Należy wyjaśnić, że nie było to w żadnym momencie intencją grupy naukowców.

Cel eksperymentu

Zmieniając kod DNA ludzkich embrionów, celem naukowców było wykazanie, że mogą one wyeliminować lub poprawić geny powodujące dziedzicznE chorobY.

Proces ten jest określany jako „germline engineering”, ponieważ każde zmodyfikowane genetycznie dziecko przekaże te zmiany następnym pokoleniom poprzez własne komórki rozrodcze (jaja, czy plemniki).

Z punktu widzenia nauki, cecha dziedziczenia poprawionych genów jest bardzo spektakularna i oczekiwana. Opinia publiczna nie jest tak optymistyczna i podgrzewa kontrowersje. „Rynek” obawia się powodzi zmodyfikowanych genetycznie dzieci, co więcej, nie tylko pozbawionych ryzyka chorób dziedzicznych, ale i rozbudowanych o nowe „wspaniałe” cechy. Instytucje religijne, organizacje społeczne, czy nawet inne biotechnologiczne koncerny, jeszcze przez bardzo wiele dekad będą przeciwne. Nie mniej – to się wydarzy i jest już tylko kwestią czasu.

Czas ma to do siebie, że zawsze przełamuje nasze społeczne bariery. Przypomnę tu chociażby wielką walkę o możliwość wykonywania sekcji zwłok. To było znacznie większe tabu, niż dzisiejsza walka o genetykę. W przeszłości „bezczeszczenie” zwłok nie mieściło się w kryteriach zrozumienia przez lud. A jednak – wcześniej, czy później, takie bariery padają. Umożliwienie wykonywania sekcji zwłok pchnęło medycynę o lata świetlne do przodu i umożliwiło poznanie nie tylko anatomii człowieka, ale przede wszystkim chorób, które dzisiaj jesteśmy w stanie skutecznie leczyć. Ten sam proces czeka genetykę i w dużej mierze właśnie się dokonuje.

Coraz lepsza technologia

Wcześniejsze, nie mniej ważne, dokonania chińskich naukowców, miały wiele poważnych problemów. Zastosowany przez nich CRISPR działał, ale wprowadzał dodatkowe błędy w łańcuchach DNA. Efekt nazywany „mozaikowaniem” powodował, że każda nowa generacja komórek nie przenosiła takiego samego DNA. To oznaczało, że nikt nie wierzył w możliwość wykorzystania tej metody do realnego użytku na ludziach. Stworzenie w ten sposób człowieka było generalnie bardzo niepewną i niebezpieczną metodą.

Tym razem Mitalipov i jego koledzy bezdyskusyjnie potwierdzili, że pozbawione znanych wcześniej błędów, jak np. wspomniane wcześniej „mozaikowanie”, wykorzystanie CRISPR jest nie tylko możliwe, ale bardzo efektywne.

Osoba zaznajomiona z projektem powiedziała, że w eksperymencie użyto kilkadziesiąt ludzkich embrionów (IVF), zapłodnionych ze spermy dawcy noszącego określone mutacje genetyczne (powodujące choroby). Niestety w żadnej informacji publicznej nie znalazłem potwierdzenia, jakie to były dokładnie choroby. Embrion na tym poziomie rozwoju jest praktycznie niewidoczny dla ludzkiego oka.

Gdzie możesz wyedytować swoje geny?

Spokojnie – wstrzymajcie konie. Nie oczekujcie testów klinicznych w najbliższym czasie. To „zaledwie” dowód na działanie technologii. Nie mniej, dokonaliśmy, jako ludzkość, ogromnego postępu i w tej chwili nie mamy już najmniejszych wątpliwości, że naprawianie uszkodzonych genów, które przekazujemy naszym dzieciom, zostanie już tylko kwestią techniczną.

Eksperyment naukowców z Oregonu należy traktować jako ogromny kamień milowy przybliżający nas do pierwszej generacji ludzi „poprawionych” genetycznie. Przygotuj popcorn i obserwuj, co teraz będzie się działo. Jeszcze chwilę temu, to co zrobił zespół Shoukhrata Mitalipova było nie wyobrażalne, zarówno w aspekcie technologicznym, jak i socjologicznym. Czytając mediowe doniesienia i komentarze nie trudno dostrzec, że najważniejsza bariera została już przełamana. Wydaje się, że oto staliśmy się gotowi na rewolucję genetyczną, a bez niej nic wielkiego i przełomowego w temacie walki z genetycznymi chorobami, czy przedłużaniem życia, nie osiągniemy.

Z drugiej strony nie możemy zapominać, że każda nowa i cudowna technologia o znaczeniu cywilizacyjnym niesie za sobą także ogromne zagrożenie. Nie inaczej jest z CRISPR i już w tej chwili wiele organizacji i agencji bezpieczeństwa narodowego krzyczy, że edytowanie genów to potencjalnie kolejna broń masowej zagłady.

Kim jest nasz bohater?

Kiedy czytam o takich odkryciach zawsze zastanawia mnie, jaka stoi historia za głównym odkrywcą. Nie wiem, ilu moich czytelników słyszało wcześniej o Mitalipovie. Warto jednak napisać kilka słów o jego doświadczeniu.

Shoukhrat Mitalipov urodził się w Kazachstanie w czasach, kiedy był republiką Związku Sowieckiego. Słynie z tego, że zawsze prowadzi badania mające na celu pchnięcie całej nauki na nowe, nieznane wcześniej obszary.

W 2007 roku, jako pierwszy na świecie, skutecznie sklonował małpę. Potem w 2013 roku, to samo udało mu się z ludzkim embrionem – jako źródłem komórek macierzystych dla konkretnego pacjenta.

Po tych osiągnięciach naukowiec wraz ze swoim zespołem mógł ewoluować tylko w jednym kierunku – aktywnej edycji informacji zakodowanych w ludzkim DNA. Było to możliwe po uwolnieniu na początku 2017 roku przez amerykańską Narodową Akademię Nauk (National Academy of Sciences) i amerykański kongres wytycznych mówiących, że dopuszczalne jest genetyczne modyfikowanie dzieci w specyficznych, z góry określonych sytuacjach. Ostatnie doniesienia stanowią jego kolejny sukces na drodze do pełnej kontroli DNA.

Nie mogę jednak nie zauważyć, że póki co, amerykańskie prawo zabrania rozwoju tak zmodyfikowanego embrionu IVF w „prawdziwe” dziecko. Jakiekolwiek testy klinicznej tego pomysłu są surowo zabronione.

Biorą jednak pod uwagę to, co ostatnio dzieje się w genetyce w Chinach, czy nawet Korei Płd. możemy spodziewać się, że i te bariery będą musiały być szybko obalone. Jeżeli CRISPR i zabawa z kodem genetycznym może wg ekspertów stanowić wartość zbrojeniową, to trudno sobie wyobrazić scenariusz, w którym USA nie będą posiadały takiej „broni” na swoich usługach (zmodyfikowani żołnierze, wirusy, itp.).

Na koniec dwa wykresy pod rozwagę, które dosyć dobrze uzasadniają mój punkt widzenia (i optymizm).